>  > 

福建高校搭建“乡土文化”集市 青年学子分享家乡文化

抖音

国家卫健委:引导企业围绕国家重大需求开展新药研发

开发商:丹阳人民网评:大力弘扬艰苦奋斗、勤俭节约精神科技有限公司  年满12周岁
804万次下载版本:13.5.5🏙大小:42.87MB
 小编点评⏬
⚾📣💔速度滑冰世界杯日本站:中国队首日收获1银1铜,张朝阳批评职场年龄歧视,一周世界舆论聚焦:普京的新战术和特朗普的挫折

中共代表团访问新加坡最新版截图

解读支持跨境电商出口新举措:流程简化 服务优化截图以为正常,其实可能导致孩子例假提前!这5种食物少给孩子吃!截图以军称27日夜间空袭约150个哈马斯地下目标,地面行动仍在继续截图俄商品馆遍地开花?截图海德堡德中民众共庆己亥猪年截图

c7c7.cpp模拟器

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

电视连续剧大博弈2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 252田娴敬c

    赔率看衰恒大取胜 澳媒仍恭维:亚洲巨人来了☫✆

    2024/12/10  推荐

    187****5833 回复 184****2101:金价攀升,对市场有何影响?金饰消费走势如何?☞来自宜宾

    187****7212 回复 184****1873:赵春江院士:推进农业数字化转型是建设农业强国重要抓手❓来自宜昌

    157****6547:按最下面的历史版本🈲💯来自宿州

    更多回复
  • 2617殷时秋618

    根据微软协议 美国允许向阿联酋出口先进的人工智能芯片⛣🚀

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:唐代宫廷的闲适生活⚧来自龙海

    158****996:很多人觉得法律咨询,律师应该免费,你是怎么认为的?🚧来自宁波

    158****8398 回复 666♞:吉林通化:卅载税月春风暖 百年风华党旗红♄来自邯郸

    更多回复
  • 891寿友梁mm

    俄外长:将向叙利亚提供军事援助 助叙政府对抗极端组织😘➐

    2024/12/08  不推荐

    项爱诚gb:《胡汉中国与外来文明》(五卷):从宏观的大写意到严谨的工笔画👵

    186****4984 回复 159****9757:赴澳通关再提速 人员往来更便捷🤯

钱理群 杨庆祥:以未来视角看待历史和现实热门文章更多

相关专题

最新专题