>  > 

海信聚好看为武汉用户免费开通影视VIP

 小编点评🌺
🍉⛧🖌保罗里程碑马刺力克鹈鹕 灰熊大胜奇才3连胜,冬天不能每天洗澡真不是人脏,而是因为……,中铁一工程施工现场坍塌,13人失联!

“教师酒后咬掉学生半只耳朵”?当地通报最新版截图

广西钦州:荔枝熟了 销路顺了 农民笑了截图澎湃早晚报|晚安湃·沪上银杏烂漫时截图海南推进热带雨林国家公园建设截图说人话、切热点、有态度截图拆迁十年,我们的生活走向了何方?截图

k1体育官方网站app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人k1体育官方网站app,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

走好群众路线做好群众工作2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 424柏芝维m

    北外名师:我为什么一定要带着孩子看《哈利·波特》?☮⚤

    2024/12/10  推荐

    187****8216 回复 184****4255:十四年来重大转变:即将大放水 稳楼市股市!😆来自天门

    187****7277 回复 184****8794:人民网三评浮夸自大文风之三:文风是小事吗?🤐来自普兰店

    157****1861:按最下面的历史版本🗼🈚来自金坛

    更多回复
  • 1247平玛慧340

    优优互联熊丽平:精准、高效、有温度的智能营销是未来大势所趋🤰🔬

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:慢性病防治及国民营养健康知识公益培训项目甘肃站启动🌜来自攀枝花

    158****9193:贝克勒任安踏非洲跑步总经理 携C202 G9 引领超轻碳板跑鞋新时代🚛来自荆门

    158****8848 回复 666🙎:"网红速成班"套路有多深?🦖来自吉林

    更多回复
  • 373向蓉山ke

    联合国警告:伊朗大幅增加丰度高达60%的浓缩铀库存✲🎈

    2024/12/08  不推荐

    罗琳丽df:贡布同志因病逝世👖

    186****8392 回复 159****6301:只为与你相遇🎮

贵州六盘水:“税力量”助力旅游业蓬勃发展热门文章更多

相关专题

最新专题