>  > 

利润暴跌7成,首创置业交卷“离场”

 小编点评🧓
🏭⚍📀中办国办印发《建设高标准市场体系行动方案》,叙利亚首都国际机场所有航班已暂停,2成都初冬限定水杉、枫叶、银杏,美拉德大片拍摄攻略

叙反对派武装禁止武装力量接近公共机构最新版截图

医院天花板掉落4伤截图我们上门为您办证!截图蔚来汽车冲出上海总部大楼致2人死亡截图俄总统新闻秘书:美国竭尽所能在乌克兰危机中拱火浇油截图琼瑶花葬将开放粉丝参加截图

美狮贵宾会0923344

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

董明珠:格力将拿出十个亿开拓医疗设备2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 337戚鹏彪j

    江苏镇江:就地过年娃 体验“小警察”🐢🗽

    2024/12/10  推荐

    187****3473 回复 184****2837:独家评论:国足自甘堕落只因俱乐部山头利益作祟🖼来自齐齐哈尔

    187****8821 回复 184****7535:卞毓方:眼前多少绿意➿来自句容

    157****7613:按最下面的历史版本❠🕔来自城固

    更多回复
  • 2517阮壮弘331

    快递进村10年,一箱甘肃天水苹果成为今年第1500亿件快递🤕♋

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:香港举办浪琴国际赛 “浪漫勇士”成全球赢得最多奖金的赛驹❈来自杭州

    158****2954:台退役少校点赞珠海航展称“中国强”恐被剥夺月退俸 国台办回应🍲来自肇东

    158****343 回复 666🐬:坚持问题导向、找到问题解决办法 习近平这样阐释☮来自古包头

    更多回复
  • 317夏佳祥hg

    跟着总书记读“典”学法|“约法三章”的古韵新潮🖋➧

    2024/12/08  不推荐

    韩宜龙gs:重庆12月普通话测试报名指南🍼

    186****9886 回复 159****8795:04版要闻 - 图片报道✚

云南两校获“飞虎队友谊学校”授牌 赓续中美民间友谊热门文章更多

相关专题

最新专题