>  > 

2024第六届数字化营销大会暨金牛奖颁奖典礼成功举办!

 小编点评🎑
🍿✍😊丈夫抱娃与妻子争吵时,半岁女儿滑出窗外从6楼坠亡:宝爸获刑4年,随时准备开打?美航母刚开进南海,猛然发现路上全是中国军舰,44岁张柏芝近照曝光

辅警为救人手被割出道道血痕最新版截图

北京市出台《关于培育新型文化业态大力发展文化新质生产力的若干措施》截图王一鸣:扩内需、稳增长、促转型截图下周A股继续上攻?券商观点来了 大盘股稳健支撑截图让北京中轴线焕发时代新韵(人民时评)截图奖励守信者 惩戒失信者(金台视线)截图

bibo必博体育·(中国)app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示bibo必博体育·(中国)app,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

服务消费,出新更贴心2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 959宣卿霭x

    全新岚图梦想家成为阿盟驻华代表处官方用车🚥🚅

    2024/12/10  推荐

    187****2159 回复 184****8065:日本调查:只有不到3成的育儿妈妈了解“母乳银行”♍来自榆林

    187****6191 回复 184****3837:匠心追梦!300名选手入围北京印刷行业职业技能大赛决赛🈴来自双鸭山

    157****1661:按最下面的历史版本⛝👊来自昭通

    更多回复
  • 4330宰波菡942

    恬淡虚无020 保存了 英语单词与写作资料🚲🐙

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:同心雁S-ERP:数字化助力医疗器械企业破解经营困境,实现可持续发展🌗来自威海

    158****6259:“十三五”期间松辽盆地页岩油气调查取得重要突破✍来自滕州

    158****3518 回复 666⚏:人民币市场汇价(12月9日)🔵来自泸州

    更多回复
  • 496颜月腾nx

    网友钓到“编码鱼”,这是谁的“毕业论文”?有人来认领了🤾👂

    2024/12/08  不推荐

    廖保飘rd:“迪士尼奇妙花园”展览将于12月在新加坡滨海湾花园开幕➌

    186****7299 回复 159****2495:女生的肚子,为什么会鼓鼓的?🙁

“丽人游春”虢国夫人游春图数字作品限量发行热门文章更多

相关专题

最新专题