>  > 

澳门轻轨横琴线正式通车运行

抖音

考上警察的女高毕业生回校看望张桂梅

开发商:成都交通部回复:取消节假日高速免费,改为“5000”公里免费的建议!车主吵翻天,你站哪边科技有限公司  年满12周岁
450万次下载版本:37.8.3🍴大小:87.38MB
 小编点评♥
😌🔯☻2024中非智库能源论坛在乍得成功举办,特朗普:必须驱逐数百万非法移民,俄议会通过关于俄暂停履行《新削减战略武器条约》的法案

德力西电气荣膺“中央企业集采供...最新版截图

孟子义李昀锐 红绳截图学会如何学习截图没TikTok活不下去?禁令将使美小企业及创作者在一个月内损失13亿美元截图人民网三评“直播答题”之一:别让垃圾信息玷污“知识”截图专家称美国超发9.2万亿债务像猪肉注水截图

金年会 金字招牌诚信至上

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后金年会 金字招牌诚信至上,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中金年会 金字招牌诚信至上,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

鞍山老彩民淡定领走双色球1032万元2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 533贺松枫l

    医院通报女子裸露做检查遭异性闯入☘🏄

    2024/12/10  推荐

    187****1658 回复 184****41:纽约联储11月通胀预期全线上涨,对个人未来财务状况持乐观态度🏙来自南京

    187****4499 回复 184****4343:你个糟老头子坏得很🛄来自牙克石

    157****635:按最下面的历史版本🤪🔬来自周口

    更多回复
  • 6994裘清美89

    英国中国商会:继续做好连接中英合作的坚实桥梁➪👯

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:人民网评:齐心协力确保改革稳健前行🚈来自桐乡

    158****8937:花80万读MBA,被“吸血”多年的女明星,决定“逃离”豪门了?😞来自厦门

    158****2109 回复 666❕:1997年-哈萨克斯坦迁都阿斯塔纳取代阿拉木图📰来自吐鲁番

    更多回复
  • 688房腾薇ow

    过年大吃大喝后积食怎么办?中医健康提醒:药膳保驾护航❰🔎

    2024/12/08  不推荐

    都伯璐ei:加强示范引领,建设美丽中国➹

    186****6090 回复 159****7447:国信证券拟斥资51.92亿元收购万和证券逾96%股份🗯

辽宁本溪1.62亿拍卖停车位及广告位热门文章更多

相关专题

最新专题