>  > 

宿迁交警“洗尾亮牌”让货车“身份”可见

 小编点评👞
❥🖋🧣美国敦促乌克兰下调征兵年龄下限至18岁,增强文化自信,守正创新推动社会主义文化强国建设,中国家具协会陈宝光:以中国技艺挖掘红木之美

推动理论宣讲走深走实走心最新版截图

叙利亚危在旦夕,谁是幕后黑手?截图广州动物园一条鳄鱼瘦得“皮包骨头”?园方回应截图中国建设银行董事长张金良拜会横琴粤澳深度合作区执行委员会主任李伟农截图11月份发行数量环比上升78% 基金发行市场明显回暖截图坚持胸怀天下做学问截图

zoty中欧体育官方网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计zoty中欧体育官方网站,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来zoty中欧体育官方网站,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上zoty中欧体育官方网站,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

光明科学城论坛在深圳举办2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 927袁纪坚v

    格力电器全面抢装武汉雷神山医院空调📩😰

    2024/12/10  推荐

    187****993 回复 184****4006:中国乒乓,不断前行🎢来自吕梁

    187****585 回复 184****5248:阿里合伙人樊路远道歉了:自罚三月工资🙊来自遵义

    157****3502:按最下面的历史版本🛩🚖来自宁波

    更多回复
  • 6006唐莉义61

    02版要闻 - 2024年深入学习贯彻习近平生态文明思想研讨会举行🦑🧑

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:山水画中见自然、见生活、见文明➂来自绍兴

    158****87:在线影视网站 汇总🎪来自亳州

    158****4096 回复 666📀:2022年10月 00015 英语(二) 自考真题下载🤽来自娄底

    更多回复
  • 127容轮茗je

    以高标准、高质量建设平陆运河为抓手——广西高水平共建西部陆海新通道🤘❇

    2024/12/08  不推荐

    喻筠致zg:为情绪买单,为爱支付溢价 ,「谷子经济」值得投资吗?♵

    186****1459 回复 159****4020:9.98万起,吉利银河星舰7 EM-i,这是给比亚迪上强度了?🗂

相关专题

最新专题