>  > 

他们与火把共“舞” 940万网友在线观看这场足球总决赛

 小编点评🎃
⚿🧞➞如何正确挑选、佩戴防霾口罩?,小测验“我烦人吗?”,全国政协召开第七十一次主席会议 俞正声主持

高望:里约G20峰会和习近平主席访问巴西回顾最新版截图

丰田全新SUV上市!8个安全气囊+全系智驾,太阳能充电,15万级截图铺平流失文物回家路截图三维建模内核技术持续迭代升级 已具备逐步向建筑BIM等领域发力基础截图国家卫健委:医生薪酬改革加速,绩效为王的日子结束了!截图跨界?王菲客串模特走秀气场强大截图

88355娱乐彩票官网下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后88355娱乐彩票官网下载,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后88355娱乐彩票官网下载,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

当地妇联介入调查女硕士案 精神状态引质疑2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 51乔初琦z

    晚清赔付给列强的巨额“赔款”,动辄上亿两白银,钱从何而来🐟⌛

    2024/12/10  推荐

    187****4061 回复 184****6924:我家三位农民工,残了的、瘫了的都算是幸运🥑来自驻马店

    187****8265 回复 184****8064:[网连中国]随到随打、送“苗”上门,各地多举措提高新冠疫苗日接种能力😖来自朝阳

    157****7909:按最下面的历史版本📁🥅来自文登

    更多回复
  • 4497寇钧梁457

    走失女硕士嫂子发声:说照顾得很好,我妹妹为什么会那么惨?🚳♟

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:人民网三评“百度已死?”之一:开放共享,岂能言行不一💬来自公主岭

    158****5309:广西钦州:千年坭兴陶古龙窑开窑🍘来自涪陵

    158****6401 回复 666🙂:韩国政局动荡冲击金融市场 韩元对美元汇率刷新2年低点📅来自白银

    更多回复
  • 350寿欣邦av

    普京指示量产榛树导弹 - November 24, 2024☀🐅

    2024/12/08  不推荐

    柯芸蝶hx:经济学人年度书籍推荐 2024。🍶

    186****8880 回复 159****2449:一个陪读母亲放弃鸡娃之后🖋

本市今年新建10家公益助残志愿服务工作站热门文章更多

相关专题

最新专题