>  > 

中国海关,准备就绪!

 小编点评💏
🛵✽🔑几代人的回忆!这个拥有30年历史的市场年底闭市,안밖으로 비어있는 의자【사진】,女生遭诱导拍私密写真被碰隐私处 涉事商家回应称:已辞退摄影师

HIV病毒没有进入身体前,除了戴套,做这件事能自救!最新版截图

以发展“含绿量”提升增长“含金量”截图“石榴花开美京城多彩中华·魅力体育”主题展在京开幕截图绿地因不雅照报警截图锚定现代化 改革再深化丨浙江:数智化改造 推进先进制造业集群建设截图空调能效新标发布截图

im体育app手机下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月im体育app手机下载,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

日媒:多种原因导致代撒骨灰在日本越来越受欢迎2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 867水国河w

    中国六大“补肾猛将”,吃出健康,肾气十足!☔⚞

    2024/12/10  推荐

    187****4836 回复 184****4432:国家能源集团召开2021年工作会 开启“十四五”高质量发展新征程❝来自温州

    187****1295 回复 184****7394:异地就医结算更便利🧟来自郑州

    157****4515:按最下面的历史版本❡☸来自白城

    更多回复
  • 8105陆珊伟948

    美联储,重磅传来!🦊⚩

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:俄发射北极航道卫星 - December 1, 2024🈵来自文登

    158****9633:书评丨人工智能经济学中的产业发展🎥来自晋江

    158****6687 回复 666⚻:有前景有后劲 家电市场供需旺(经济新方位·扩内需促消费)🐔来自自贡

    更多回复
  • 50农亮瑶bw

    马克龙与特朗普握手笑容逐渐消失🥑👮

    2024/12/08  不推荐

    雍才婷cd:驻日美军士兵在冲绳酒驾肇事 被捕后态度强硬🥦

    186****5631 回复 159****7832:“点到点、门到门”我国定制客运“加速”驶来🏔

2021年中国五台山国际旅游文化节隆重开幕热门文章更多

相关专题

最新专题