>  > 

国产大飞机C919通航城市达10个 新增多条航线

 小编点评⚰
🕠🗂🎍胖东来的“良心”?两份法院判决背后的故事!,涉韩国总统夫人的法案被否决,英超-霍伊伦B费破门奥纳纳送礼 曼联2-3诺丁汉森林吞两连败

山西安泽文物普查中惊现“西游记”最新版截图

尹锡悦躲过一劫?弹劾案折戟国会后,下一步韩国朝野如何继续角力截图“先锋”到 企业笑截图指标瘦身 干劲倍增截图残疾女生吐槽遭南航拒载截图福森家具:从坐商到行商,华丽转身掌握市场主动权截图

b体育app平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗b体育app平台,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业b体育app平台,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

深圳单日新增新冠13例 强调非必要不离深2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 35韩英媛f

    韩国在野党11日将再提尹锡悦弹劾案🤥🍲

    2024/12/10  推荐

    187****6718 回复 184****9147:英国伦敦特拉法加广场举行新春庆典活动💍来自靖江

    187****2239 回复 184****4793:刘耀文自拍🕶来自兴化

    157****8164:按最下面的历史版本✆🥄来自临安

    更多回复
  • 8580韩程勤124

    前两站世巡赛1银2铜,中国短道队期待家门口打翻身仗🕹🥘

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:研究:奥密克戎亚变体对仓鼠致病性增强⚐来自滨州

    158****2522:800秀城市戏剧音乐节发布会♬来自日照

    158****362 回复 666🔓:曝顶流女明星退圈生子➾来自兴化

    更多回复
  • 628封韵梦rd

    继“网”开来 共绘网络“同心圆”😋➈

    2024/12/08  不推荐

    宗政飘晓th:排超女排联赛上海3-2挫北京领跑 江苏2-3不敌深圳🐜

    186****1952 回复 159****111:韩国最大在野党党首李在明:一定要在14日成功弹劾尹锡悦👔

韩国国务总理与执政党党首紧急会谈热门文章更多

相关专题

最新专题